Найдено лекарство от слепоты
Американским офтальмологам удалось добиться существенных успехов в лечении наследственной патологии глаза, поражающей новорожденных пациентов и приводящей к полной потере зрения по достижении 20-летнего возраста.Как сообщает Los Angeles Times, успехи врачей могут кардинально изменить методы лечения подобных заболеваний.
Успехи были достигнуты в лечении амавроза Лебера - патологии сетчатки, вызываемой дефектным геном RPE65. У пациентов с этим заболеванием погибают и не восстанавливаются палочки - клетки, отвечающие за светочувствительность. В среднем амавроз Лебера обнаруживается у одного из 80 тысяч новорожденных и диагностируется у каждого десятого ребенка с расстройством зрения.
Новым словом в лечении недуга, лекарства против которого до сих пор не было, стала генная терапия. "Исправленный" ген RPE65 вводится прямо в пораженный заболеванием глаз. Для облегчения интеграции гена в организм он "упакован" в безопасный для здоровья аденовирус, который не вызывает защитной реакции иммунной системы.
Генной терапии подверглись 12 пациентов одной из клиник в штате Пенсильвания. Наибольшего успеха врачам удалось достичь в лечении 9-летнего Кори Хааса, к началу применения препарата почти полностью потерявшего зрение. Уже после первой инъекции RPE65 в один из глаз Хаас смог не только с легкостью передвигаться по дому, но даже ездить на велосипеде и учиться в школе.
Авторы методики считают, что в будущем ее можно будет применять не только для лечения крайне редкого амавроза Лебера, но и для борьбы с другими наследственными расстройствами зрения. Разработка методики пока находится на ранних стадиях. В планах офтальмологов и генных инженеров - определить точную дозировку аденовируса, а также выяснить, не помешает ли возможная реакция иммунной системы полному излечению амавроза Лебера у пациентов.